新一代的基因編輯工具

基因編輯作為21世紀生命科學中最重要的技術之一，在疾病治療，尤其遺傳性疾病、罕見病治療中，有著無限的潛能和優勢?；蚓庉嬍侵竿ㄟ^特定工具或者手段實現基因敲除、基因插入、堿基替換等目的的基因工程技術，根據靶標不同可分為DNA編輯和RNA編輯。DNA編輯工具根據核酸酶不同，分為ZFN、TALEN和CRISPR，其中CRISPR以其高特異、高效率和易操作等特性，而被廣泛應用。而最新一代CRISPR-Cas編輯系統，基于Cas13蛋白靶向ssRNA，對RNA進行編輯，由于其不改變遺傳物質，具有更安全的特性。

輝大基因編輯平臺致力于開發和優化基于CRSPR/Cas的RNA編輯工具，并將RNA編輯工具應用于疾病治療中。平臺團隊擁有強大的CRISPR/Cas基因編輯工具研發背景，并且已經研發出體積更小、效率更高、特異性更強的RNA編輯工具，可應用于多種疾病的治療。