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      1. 新一代的基因編輯工具

        基因編輯作為21世紀生命科學中最重要的技術之一,在疾病治療,尤其遺傳性疾病、罕見病治療中,有著無限的潛能和優勢?;蚓庉嬍侵竿ㄟ^特定工具或者手段實現基因敲除、基因插入、堿基替換等目的的基因工程技術,根據靶標不同可分為DNA編輯和RNA編輯。DNA編輯工具根據核酸酶不同,分為ZFN、TALEN和CRISPR,其中CRISPR以其高特異、高效率和易操作等特性,而被廣泛應用。而最新一代CRISPR-Cas編輯系統,基于Cas13蛋白靶向ssRNA,對RNA進行編輯,由于其不改變遺傳物質,具有更安全的特性。

        輝大基因編輯平臺致力于開發和優化基于CRSPR/Cas的RNA編輯工具,并將RNA編輯工具應用于疾病治療中。平臺團隊擁有強大的CRISPR/Cas基因編輯工具研發背景,并且已經研發出體積更小、效率更高、特異性更強的RNA編輯工具,可應用于多種疾病的治療。

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