基因治療是指通過改良人的基因來治療疾病的療法，分為體內基因治療和體外基因治療。其中體內基因治療，是借助載體遞送治療基因進入人體，實現疾病治療的目的，而AAV（Adeno-Associated Virus，腺相關病毒）因其相對于其他載體免疫原性低、安全性高、宿主范圍廣、可實現長效表達等特點，被廣泛應用于體內基因治療。對于不同類型疾病，對于AAV的特性要求也不同，比如神經類疾病要求高神經系統感染能力、眼科類疾病要求細胞特異性感染、高細胞穿透性等。

輝大基因遞送載體平臺擁有來自MIT、耶魯、復旦等國內外一流科研機構的團隊，采用高通量篩選、局部改造等多種方法，針對不同類型疾病設計和開發高安全性、低免疫原性、高組織特異性的AAV載體，并且輝大基因已開發多種AAV載體，并擁有自主產權。