• 疾病成因與類型

杜氏肌營養不良癥（DMD, Duchenne Muscular Dystrophy）是由于DMD基因（Dystrophin）突變引起肌肉萎縮而造成的X-linked隱性遺傳類疾病。DMD主要在男性中發病，早期癥狀為行坐能力發育遲緩，并隨著時間發展為肌無力和肌肉萎縮。DMD在男性新生兒中發病率大約為1/5000。

• 治療手段

HG-208使用RNA編輯工具對DMD基因進行轉錄后調控，增加Dystrophin蛋白的表達的策略，以AAV為載體，攜帶RNA編輯工具組合，通過全身性給藥進行治療。