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      1. 杜氏肌營養不良癥(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy)


        • 疾病成因與類型


        杜氏肌營養不良癥(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy)是由于DMD基因(Dystrophin)突變引起肌肉萎縮而造成的X-linked隱性遺傳類疾病。DMD主要在男性中發病,早期癥狀為行坐能力發育遲緩,并隨著時間發展為肌無力和肌肉萎縮。DMD在男性新生兒中發病率大約為1/5000。


        • 治療手段


        HG-208使用RNA編輯工具對DMD基因進行轉錄后調控,增加Dystrophin蛋白的表達的策略,以AAV為載體,攜帶RNA編輯工具組合,通過全身性給藥進行治療。


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