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        • 研發管線

          輝大基因以AAV為載體,致力于人類罕見單基因遺傳病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物的研發及生產,目標成為國內乃至全球領先的基因藥物研發和生產基地。公司擁有神經類疾病、眼科類疾病等多條研發管線。

        • 項目名稱
        • 新藥研發
        • 臨床前研究
        • IND
        • 臨床研究
        • 商業化合作

        眼科類疾病

        HG-004

        描述: HG-004通過遞送正確的RPE65基因,治療由于RPE65基因突變導致的先天性黑蒙2型疾病(LCA2, Leber Congenital Amaurosis-type 2)。

        治療策略:基因替代

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        HG-203

        描述: HG-203通過RNA編輯手段敲低VEGFA基因表達,用于治療老年濕性黃斑病變(wetAMD,wet Age-related macular degeneration)。

        治療策略: RNA編輯

        了解更多

        Target-1

        神經類疾病

        HG-001

        描述: HG-001通過遞送正確的SMN1基因,治療由于SMN1基因突變導致的脊髓性脊髓性肌萎縮(SMA, Spinal Muscular Atrophy)。

        治療策略:基因替代

        了解更多

        Target-2
        Target-3

        其他疾病

        Target-4
        Target-5

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