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      1. 先天性黑蒙2型(LCA2, Leber Congenital Amaurosis 2)

        LCA (先天性黑蒙)是一種遺傳性視網膜病變,癥狀表現為出生時或出生后一年內雙眼錐桿細胞功能完全喪失,導致嬰幼兒先天性盲。其中,LCA2是由于RPE65基因突變導致,呈常染色體隱性遺傳,約占LCA總數的6%-15%。RPE65蛋白在視循環中催化全反式視黃酯異構化為11-順-視黃醇,對維持視功能有重要作用,RPE65突變導致全反式視黃酯積累,不能再生視紫紅質,造成視功能障礙。


        HG-004通過遞送正確的RPE65基因,治療由于RPE65基因突變導致的先天性黑蒙2型疾病(LCA2,Leber Congenital Amaurosis-type 2)。


        濕性黃斑病變(wetAMD, wet Age Related Macular Degeneration)

        老年濕性黃斑病變(wetAMD, wet Age Related Macular Degeneration)又稱為老年黃斑變性,是一種視網膜黃斑區的退行性病變。AMD分為濕性AMD (存在脈絡膜新生血管、視網膜色素上皮脫離和盤狀纖維化等)和干性AMD (存在軟性玻璃膜疣、地圖狀萎縮等) ,濕性AMD (wetAMD) 相較干性AMD對視力有更嚴重的損害,包括導致更快的視力下降,以及更高的致盲率。wetAMD占AMD總病例數的10%-15%左右,但導致了80%-90%由AMD致盲的病例,干性AMD可能轉化為濕性AMD。VEGFA在濕性AMD脈絡膜新生血管生成過程中起重要作用,降低VEGFA活性或者表達量,是濕性AMD常見的治療策略。


        HG-203通過RNA編輯手段敲低VEGFA基因表達,用于治療老年濕性黃斑病變(wetAMD,wet Age-related macular degeneration)。


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