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      1. 脊髓性肌萎縮(SMA, Spinal Muscular Atrophy)

        脊髓性肌萎縮(spinal muscular atrophy, SMA)是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的遺傳性疾病,是遺傳性嬰兒致死類遺傳病中的一種,是由于SMN1 (survivalmotorneuron1) 基因突變導致的常染色體隱性疾病。SMA根據發病和存活時間將SMA分為1-4型。其中I型SMA大約占所有SMA病例的50% ~ 60%,發病期在出生后6個月以內,一般生存不會超過兩年。


        HG-001通過遞送正確的SMN1基因,治療由于SMN1基因突變導致的脊髓性脊髓性肌萎縮(SMA, Spinal Muscular Atrophy)。


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